Do Česka vstupuje přelomová genová léčba CAR-T terapie, pomáhat bude v hematoonkologii

Základem CAR-T terapie je využití imunitních buněk pacienta k cílenému boji s nádorem. Terapie se připravuje každému pacientovi na míru z jeho vlastních upravených bílých krvinek. „Nově vstupující CAR-T terapie má u pacientů mimořádně dobrou odezvu, cca 99 % pacientů odpoví na léčbu. Všeobecná zdravotní pojišťovna ČR (VZP), díky které léčba do Česka přichází, předpokládá, že nově vstupující CAR-T terapie by do konce roku 2028 mohla být podána až osmi desítkám klientů. Primárně je terapie určena dospělým pacientům s mnohočetným myelomem, kteří již podstoupili alespoň jednu předchozí terapii,“ říká ředitel VZP Ivan Duškov.

„Na tuto léčbu naši nemocní delší dobu čekali. Díky vysoké poptávce ve světě a limitované výrobní kapacitě je pro nemocné v ČR k dispozici až nyní. Už to svědčí o tom, jak mimořádně účinná je to léčba. Chci ocenit mimořádně konstruktivní a rychlé jednání VZP. Jsem velmi rád, že pro prvního nemocného v ČR se již lék vyrábí a dostane jej v červnu,“ říká Roman Hájek, přednosta Kliniky hematoonkologie FN Ostrava, a dodává: „Možnost časného použití od prvního relapsu onemocnění umožní co nejefektivnější použití této unikátní léčby. Věřím, že především nemocní ocení skutečnost, že jde o jednorázovou léčbu, což jistě podpoří jejich následnou kvalitu života.“

CAR-T lymfocyty jsou určeny kromě zmíněného mnohočetného myelomu také k léčbě některých dalších hematologických nádorů, přelomové jsou mechanismem, který v boji s nemocí využívají. „Vlastní buňky pacienta, které jsou laboratorně upraveny, v jeho těle vyhledávají nádorové buňky a ničí je. CAR-T terapie dokáží výrazně zvrátit nepříznivé prognózy některých diagnóz. I tam, kde byly vyhlídky na uzdravení mizivé, dávají velkou šanci na přežití,“ vysvětluje Duškov s tím, že v Evropě existuje pouze několik laboratoří, které jsou schopny provést takovou genovou úpravu buněk pacienta. „Jeho T-lymfocyty je třeba doplnit o speciální receptor. Díky němu lymfocyty získávají novou schopnost vázat na sebe potřebné cílové molekuly, tedy právě ty, které se vyskytují na nádorových buňkách,“ podotýká.

Z laboratoří se upravené vlastní buňky vrací zpět k pacientovi, kterému jsou pomocí nitrožilní infuze jednorázově podány. „Výroba každého léku trvá několik týdnů. Průměrná doba přípravy a podání CAR-T terapie („od žíly k žíle“) trvá obvykle 22 až 28 dní. Celý výrobní a logistický proces je značně náročný, zajišťují jej komerční výrobní závody např. v Německu, Belgii či Velké Británii,“ doplňuje mluvčí VZP Viktorie Plívová.

Komplikovaná logistika a složitý výrobní proces patří k hlavním úskalím dalšího rozvoje těchto terapií. Růst evropského trhu pak mimo jiné brzdí i extrémně vysoké finanční náklady. V Česku se CAR-T terapie podává pouze ve vysoce specializovaných centrech hematoonkologické péče.